Ako môže génová terapia pomôcť pri cystickej fibróze?
Ako môže génová terapia pomôcť pri cystickej fibróze?

Video: Ako môže génová terapia pomôcť pri cystickej fibróze?

Video: Ako môže génová terapia pomôcť pri cystickej fibróze?
Video: Разгибания ног на тренажёре, мышечная коррекция, техника выполнения, пампинг 2024, Jún
Anonim

Génová terapia zahŕňa prenos správnych kópií súboru cystická fibróza transmembránový regulátor vodivosti (CFTR) do epiteliálnych buniek v dýchacích cestách. Klonovanie CFTR gén v roku 1989 viedli k dôkazom o zásadách štúdií CFTR gén prenos in vitro a na zvieracích modeloch.

Je možné týmto spôsobom liečiť cystickú fibrózu génovou terapiou?

Cystická fibróza je a genetické choroba, ktorá spôsobuje hromadenie hlienu v pľúcach pacienta. Okrem toho stále neexistuje liek na túto chorobu. Teraz sada priemyselných spoluprác mohol pomôcť priniesť a génová terapia vyvinutý vo Veľkej Británii Génová terapia cystickej fibrózy Konzorcium do klinického testovania.

Ako vedci okrem vyššie uvedeného liečia cystickú fibrózu? Vedci objavili nový spôsob liečby cystická fibróza (CF), ktorá zahŕňa dodávanie umelých proteínov do pľúcnych buniek pacientov, aby nahradili chybné cystická fibróza proteín regulátora transmembránovej vodivosti (CFTR).

Následne je otázkou, ako úspešná je génová terapia cystickej fibrózy?

Mutácia spôsobí, že sa pľúca a tráviaci systém upchajú lepkavým hlienom. Cieľom génová terapia cystickej fibrózy je nahradiť chybný CFTR gén s pracovným. V porovnaní s placebom prístup dodávaný nebulizátorom ukázal mierne, ale významné zlepšenie pľúcnych funkcií (3,7%).

Prečo je cystická fibróza dobrým kandidátom na génovú terapiu?

Cystická fibróza je singel gén porucha vnímaná ako a dobrý kandidát na génovú terapiu pretože dotknutý gén je známe, že cieľové tkanivo, pľúca, je prístupné a menej ako 50 % gén prenos môže priniesť klinický prínos.

Odporúča: