Video: Môže Crispr vyliečiť cystickú fibrózu?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Naposledy zmenené: 2023-12-16 01:51
CRISPR / Cas9 je experimentálny prístup pre liečbe cystickej fibrózy (CF). Terapia obsahuje nový komplex proteín-RNA, ktorý je navrhnutý tak, aby riešil genetické mutácie, ktoré spôsobujú ochorenie, úpravou pacientovej genetiky a korekciou samotných mutácií.
Čo by týmto spôsobom mohli Cas9 a Crispr urobiť pre ľudí s cystickou fibrózou?
CRISPR technológia je sľubným nástrojom pre úprava génov ktorý poskytuje výskumníkom príležitosť ľahko meniť sekvencie DNA a modifikovať funkciu génov. Touto cestou, CRISPR - Cas9 prístup môže predstavovať platný nástroj na opravu mutácie CFTR a nádejné výsledky sa získali v tkanivových a zvieracích modeloch CF choroba.
Navyše, ako úspešná je génová terapia cystickej fibrózy? Mutácia spôsobí, že sa pľúca a tráviaci systém upchajú lepkavým hlienom. Cieľom génová terapia cystickej fibrózy je nahradiť chybný CFTR gén s pracovným. V porovnaní s placebom prístup dodávaný nebulizátorom ukázal mierne, ale významné zlepšenie pľúcnych funkcií (3,7%).
Okrem toho, môže genetické inžinierstvo vyliečiť cystickú fibrózu?
Cystická fibróza je a genetické choroba, ktorá spôsobuje hromadenie hlienu v pľúcach pacienta. Okrem toho stále neexistuje liek pre chorobu. Teraz sada priemyselných spoluprác mohol pomôcť priniesť a gén terapia vyvinutá vo Veľkej Británii Gén cystickej fibrózy Therapy Consortium do klinického testovania.
Aké sú niektoré budúce liečby cystickej fibrózy?
Závery: Tri nové látky, ivakaftor, VX-809 a ataluren, sa zameriavajú na základné chyby vo výrobe CFTR. Ivacaftor bol nedávno schválený FDA, zatiaľ čo ďalšie 2 látky sú stále v klinických skúškach. Pacienti s CF bude mať prospech z personalizovaných medicína na základe ich špecifického genotypu.
Odporúča:
Aká mutácia spôsobuje cystickú fibrózu?
CF je spôsobená mutáciou génového regulátora transmembránovej vodivosti cystickej fibrózy (CFTR). Najbežnejšou mutáciou, F508, je delécia (δ znamenajúca delécia) troch nukleotidov, ktorá má za následok stratu aminokyseliny fenylalanínu (F) na 508. pozícii na proteíne
Môžete pracovať, ak máte cystickú fibrózu?
Hľadanie práce, ak máte cystickú fibrózu Pokiaľ je to možné, CF by nemalo obmedzovať váš výber. V prípade mnohých zamestnaní je možné vykonať primerané úpravy, aby ste túto úlohu mohli prevziať
Aký je nový liek na cystickú fibrózu?
FDA schvaľuje nový liek na cystickú fibrózu Trikafta (elexacaftor/ivakaftor/tezacaftor) je prvou trojkombinovanou terapiou dostupnou na liečbu pacientov s najčastejšou mutáciou cystickej fibrózy. Jeho katalógová cena je 311 000 dolárov ročne, rovnako ako jedna z predchádzajúcich liečebných metód genetickej choroby výrobcu
Ako človek zdedí cystickú fibrózu?
Cystická fibróza je dedičné ochorenie spôsobené mutáciami (zmenami) v géne na 7. chromozóme, jednom z 23 párov chromozómov, ktoré deti dedia od svojich rodičov. CF sa vyskytuje v dôsledku mutácií v géne, ktorý vytvára proteín nazývaný CFTR (transmembránový regulátor cystickej fibrózy)
Môžete získať DLA na cystickú fibrózu?
Príznaky cystickej fibrózy a lekárske dôkazy To znamená, že deťom môžu byť priznané dávky v invalidite v rôznych fázach ich vývoja. Takže ak sú vášmu dieťaťu zamietnuté dávky po počiatočnej žiadosti o invaliditu a vypočutí, nevzdávajte sa. Môžete ho znova použiť, keď sa u vášho dieťaťa prejavia príznaky